CBO Teórica 1 - Prova de Bases da Oftalmologia — Prova 2010
A introdução de sequências de DNA nas células de paciente com uma condição genética é chamada:
Introdução de DNA funcional em células para tratar doenças = Terapia Gênica.
A terapia gênica visa corrigir a causa raiz de doenças genéticas ao inserir, substituir ou inativar genes nas células do paciente.
A terapia gênica representa um dos pilares da medicina personalizada contemporânea. Com o avanço de tecnologias como CRISPR-Cas9 e o desenvolvimento de vetores virais mais seguros, tornou-se possível tratar condições antes consideradas incuráveis, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME) e distrofias retinianas hereditárias. O desafio atual reside na imunogenicidade dos vetores, no controle preciso da expressão gênica e no alto custo de produção dessas terapias de dose única.
A terapia gênica é uma intervenção terapêutica que envolve a modificação da expressão gênica ou a alteração das propriedades biológicas de células vivas através da introdução de material genético (DNA ou RNA). O objetivo é tratar doenças através da correção de genes defeituosos ou da adição de genes que confiram uma nova função terapêutica.
Os vetores são veículos usados para entregar o material genético às células-alvo. Os mais comuns são os vetores virais, como Adenovírus, Vírus Adeno-associados (AAV) e Lentivírus, escolhidos por sua eficiência natural em infectar células. Existem também métodos não-virais, como o uso de lipossomas, nanopartículas lipídicas ou eletroporação.
Na terapia 'in vivo', o vetor carregando o gene terapêutico é administrado diretamente no corpo do paciente (ex: injeção sub-retiniana). Na terapia 'ex vivo', as células do próprio paciente são coletadas, modificadas geneticamente em laboratório e depois reintroduzidas no organismo (comum em doenças hematológicas).
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