CMC - Fundação Centro Médico de Campinas (SP) — Prova 2020
De acordo com a RDC Nº 205, de 28 de dezembro de 2017 será considerado medicamento para doença rara aquele que:I - Tenha o objetivo de tratar, diagnosticar ou prevenir a doença rara.II - Seja utilizado em condição séria debilitante.III - Se proponha a alterar de forma clinicamente significativa a evolução ou possibilite a remissão da doença.Está(ão) correta(s) a(s) afirmação(ões)?
Medicamento para doença rara (RDC 205/2017) = trata/diagnostica/previne + condição séria + altera evolução/remissão.
A RDC Nº 205/2017 da ANVISA define medicamento para doença rara com base em três critérios principais: objetivo de tratar/diagnosticar/prevenir a doença, uso em condição séria e debilitante, e capacidade de alterar significativamente a evolução ou possibilitar a remissão da doença.
A RDC Nº 205, de 28 de dezembro de 2017, da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), é um marco regulatório crucial no Brasil para a definição e o tratamento de doenças raras. Esta resolução estabelece os critérios para que um medicamento seja considerado destinado a doenças raras, visando incentivar a pesquisa, o desenvolvimento e a disponibilização de terapias para condições que afetam um número limitado de pessoas e que, muitas vezes, carecem de opções terapêuticas adequadas. Os critérios são rigorosos e devem ser atendidos cumulativamente. Primeiramente, o medicamento deve ter como objetivo tratar, diagnosticar ou prevenir uma doença rara. Em segundo lugar, ele deve ser utilizado em uma condição séria e debilitante, que representa um risco significativo para a vida ou que causa incapacidade grave. Por fim, o medicamento deve se propor a alterar de forma clinicamente significativa a evolução natural da doença ou possibilitar sua remissão, oferecendo um benefício terapêutico substancial. Para residentes e profissionais de saúde, compreender essa regulamentação é fundamental para entender o panorama dos tratamentos disponíveis para doenças raras, as particularidades do processo de aprovação desses medicamentos e a importância de políticas públicas que visam atender às necessidades de uma parcela vulnerável da população. O conhecimento desses critérios permite uma melhor avaliação das opções terapêuticas e uma defesa mais informada dos direitos dos pacientes com doenças raras.
Os critérios são: ter o objetivo de tratar, diagnosticar ou prevenir a doença rara; ser utilizado em condição séria e debilitante; e propor-se a alterar de forma clinicamente significativa a evolução ou possibilitar a remissão da doença. Todos os três devem ser atendidos.
A regulamentação específica visa incentivar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, que muitas vezes são negligenciadas pela indústria farmacêutica devido ao baixo número de pacientes. Isso garante acesso a tratamentos para condições com poucas opções terapêuticas.
A RDC 205/2017 facilita o processo de registro e aprovação desses medicamentos na ANVISA, oferecendo caminhos regulatórios diferenciados. Isso pode acelerar a disponibilidade de novas terapias e melhorar o acesso a tratamentos essenciais para pacientes com doenças raras no Brasil.
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