Galactosemia e Catarata Congênita: Diagnóstico e Enzimologia

CBO Teórico-Prática - Prova de Imagens da Oftalmologia — Prova 2010

Enunciado

Diversas doenças sistêmicas que acometem a população pediátrica podem estar associadas a catarata congênita. Em relação à doença sistêmica associada ao tipo de catarata das fotos, podemos afirmar que:

Alternativas

  1. A) A catarata é um achado tardio, ocorrendo somente após os primeiros anos de vida
  2. B) Ela apresenta herança autossômica dominante
  3. C) A progressão da catarata e de manifestações sistêmicas (como anemia e hepatoesplenomegalia) ocorre independentemente da exclusão de laticínios da dieta
  4. D) Ela tem como causa básica a deficiência no metabolismo da galactose por deficiência da enzima galactose-1-fosfatouridiltransferase

Pérola Clínica

Catarata em 'gota de óleo' + deficiência de GALT = Galactosemia clássica.

Resumo-Chave

A galactosemia clássica resulta da deficiência da enzima GALT, levando ao acúmulo de galactitol no cristalino, causando catarata osmótica que pode ser reversível se tratada precocemente com dieta.

Contexto Educacional

A galactosemia é um erro inato do metabolismo de herança autossômica recessiva. A forma clássica (Tipo I) é a mais grave e decorre da deficiência de GALT. Existem outras formas menos comuns, como a deficiência de galactoquinase (Tipo II), que causa catarata mas sem o quadro sistêmico grave, e a deficiência de epimerase (Tipo III). No contexto oftalmológico pediátrico, a identificação da catarata em 'gota de óleo' é um sinal de alerta crítico. O diagnóstico precoce via teste do pezinho ou triagem metabólica é fundamental, pois a intervenção dietética imediata é salvadora de vidas e preservadora da função visual. Em provas, a associação direta entre GALT, galactosemia e catarata congênita é um tema recorrente e de alta relevância.

Perguntas Frequentes

Qual o mecanismo fisiopatológico da catarata na galactosemia?

Na deficiência da enzima galactose-1-fosfatouridiltransferase (GALT), a galactose não é convertida adequadamente. Isso leva ao acúmulo de galactose nos tecidos, que é então desviada para a via da aldose redutase, transformando-se em galactitol (um poliol). O galactitol não atravessa as membranas celulares e exerce um efeito osmótico potente dentro das fibras do cristalino, atraindo água. Esse edema osmótico causa a desnaturação das proteínas e a formação da opacidade característica, descrita como 'gota de óleo' ao reflexo vermelho.

Quais as manifestações sistêmicas da galactosemia clássica?

Além da catarata, que pode aparecer nos primeiros dias ou semanas de vida, a galactosemia clássica manifesta-se logo após o início da amamentação (ingestão de lactose). Os sintomas incluem icterícia neonatal persistente, hepatomegalia, disfunção hepática grave, episódios de hipoglicemia, irritabilidade, vômitos e déficit de crescimento. Há também um risco aumentado de sepse neonatal, particularmente por Escherichia coli, devido à inibição da atividade bactericida dos leucócitos pelo acúmulo de metabólitos da galactose.

A exclusão de laticínios interrompe a progressão da doença?

Sim, a base do tratamento é a exclusão rigorosa de galactose e lactose da dieta (leite animal e derivados). Se instituída precocemente, a dieta pode prevenir o dano hepático progressivo, a deficiência intelectual e até reverter opacidades incipientes do cristalino. No entanto, mesmo com controle dietético rigoroso, alguns pacientes podem apresentar complicações a longo prazo, como dispraxias de fala, déficits cognitivos leves e, em mulheres, insuficiência ovariana prematura, possivelmente devido à produção endógena de galactose.

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