Galactosemia Neonatal: Diagnóstico e Sinais Chave

USP/Ribeirão Preto - Exame Revalida — Prova 2019

Enunciado

Um recém-nascido de 20 dias de vida foi internado em uma UTI neonatal com quadro de icterícia colestática, convulsões e insuficiência hepática. Vinha em uso de leite materno exclusivo. Ao exame clínico apresentava, além da icterícia, hepatoesplenomegalia e catarata.Os exames demonstraram: ALT = 380U/L (VR 38); AST = 690U/L (VR 38); GamaGT = 100 (VR 50); INR = 2,8 (VR 1,2); BT = 18,3mg/dL; BD = 14,0mg/d; LPT = 6,5g/d; albumina = 3,0g/dL.Qual é a hipótese diagnóstica mais provável?

Alternativas

  1. A) Frutosemia.
  2. B) Galactosemia.
  3. C) Tirosinemia.
  4. D) Doença de Niemann Pick tipo C.

Pérola Clínica

RN com icterícia colestática, convulsões, insuficiência hepática e catarata + leite materno → Galactosemia.

Resumo-Chave

A galactosemia clássica, um erro inato do metabolismo, manifesta-se em recém-nascidos alimentados com leite (que contém lactose, digerida em glicose e galactose). Os sintomas incluem icterícia colestática, insuficiência hepática, convulsões, hepatoesplenomegalia e, classicamente, catarata, devido ao acúmulo de galactose e seus metabólitos tóxicos.

Contexto Educacional

A galactosemia clássica é um erro inato do metabolismo autossômico recessivo, causado pela deficiência da enzima galactose-1-fosfato uridiltransferase (GALT). Essa deficiência impede a conversão da galactose em glicose, levando ao acúmulo de galactose e seus metabólitos tóxicos (galactitol e galactose-1-fosfato) em diversos tecidos. Os sintomas surgem nos primeiros dias ou semanas de vida, após o início da alimentação com leite materno ou fórmula láctea. O quadro clínico é grave e inclui icterícia colestática progressiva, insuficiência hepática (com coagulopatia e hipoalbuminemia), vômitos, letargia, perda de peso, sepse por E. coli, hepatoesplenomegalia e, um achado distintivo, catarata. As convulsões e o atraso no desenvolvimento neuropsicomotor também são comuns se não tratada. O diagnóstico é confirmado pela dosagem da atividade da enzima GALT em eritrócitos e pela detecção de substâncias redutoras na urina. O tratamento é a exclusão imediata e rigorosa de galactose e lactose da dieta, utilizando fórmulas especiais. O diagnóstico e tratamento precoces são essenciais para prevenir danos irreversíveis, especialmente neurológicos e hepáticos, destacando a importância da triagem neonatal.

Perguntas Frequentes

Quais são os principais sinais e sintomas da galactosemia em recém-nascidos?

Os principais sinais incluem icterícia colestática, vômitos, letargia, perda de peso, hepatoesplenomegalia, insuficiência hepática, convulsões e, classicamente, catarata, que pode se desenvolver rapidamente.

Como a dieta influencia a galactosemia?

A galactosemia é desencadeada pela ingestão de galactose, presente no leite materno e fórmulas lácteas. O tratamento consiste em uma dieta rigorosa sem galactose e lactose, usando fórmulas especiais para evitar o acúmulo de metabólitos tóxicos.

Qual a importância da triagem neonatal para a galactosemia?

A triagem neonatal é crucial para o diagnóstico precoce da galactosemia, permitindo o início imediato da dieta restritiva e prevenindo complicações graves e irreversíveis, como danos hepáticos, neurológicos e oculares.

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