Galactosemia Neonatal: Sinais, Diagnóstico e Tratamento

FMC/HEAA - Faculdade de Medicina de Campos - Hospital Álvaro Alvim (RJ) — Prova 2021

Enunciado

Recém-nascido a termo, Apgar 9/10, AIG, não apresentou intercorrências perinatais, sorologias normais, em aleitamento materno exclusivo, com boa sucção. Iniciou com cinco dias de vida quadro de icterícia, hepatomegalia, sucção débil, sinais de sepse e apresentou hipoglicemia. Hemocultura: crescimento de Escherichia coli. O resultado do teste de triagem neonatal foi anormal, sendo sugerido avaliação ocular e a utilização de fórmula de partida à base de soja que propiciou uma evolução clínica satisfatória. A principal hipótese diagnóstica é:

Alternativas

  1. A) Galactosemia;
  2. B) Fenilcetonúria;
  3. C) Glicogenose;
  4. D) Citopatia mitocondrial;
  5. E) Defeito de β-oxidação mitocondrial; 

Pérola Clínica

RN com icterícia, hepatomegalia, sepse por E. coli, hipoglicemia, triagem neonatal anormal e melhora com fórmula de soja → Galactosemia.

Resumo-Chave

A galactosemia é um erro inato do metabolismo da galactose que, se não tratada, leva a acúmulo de galactose e metabólitos tóxicos. Manifesta-se no período neonatal com icterícia, hepatomegalia, vômitos, letargia, hipoglicemia e maior suscetibilidade a sepse por E. coli. O diagnóstico precoce via triagem neonatal e a instituição de dieta isenta de galactose (fórmula de soja) são cruciais para prevenir sequelas graves.

Contexto Educacional

A galactosemia clássica é um erro inato do metabolismo autossômico recessivo, causado pela deficiência da enzima galactose-1-fosfato uridiltransferase (GALT), essencial para a conversão da galactose em glicose. A incidência varia, mas é uma condição grave se não diagnosticada e tratada precocemente. A importância clínica reside na toxicidade dos metabólitos da galactose acumulados, que causam danos em múltiplos órgãos. As manifestações clínicas surgem após a ingestão de leite (que contém lactose, um dissacarídeo de glicose e galactose). No período neonatal, os bebês podem apresentar icterícia prolongada, hepatomegalia, vômitos, letargia, hipoglicemia e uma predisposição aumentada a infecções graves, particularmente sepse por Escherichia coli. A triagem neonatal é crucial para a detecção precoce, geralmente medindo os níveis de galactose e/ou a atividade da enzima GALT. A avaliação ocular pode revelar catarata, uma complicação comum. O tratamento consiste na exclusão imediata e rigorosa de galactose da dieta, o que significa evitar leite materno e fórmulas lácteas, substituindo-os por fórmulas à base de soja ou outras fórmulas isentas de lactose e galactose. Essa intervenção dietética pode reverter a maioria das manifestações agudas e prevenir o desenvolvimento de cirrose hepática, catarata e retardo mental. No entanto, mesmo com tratamento adequado, alguns pacientes podem desenvolver complicações a longo prazo, como disfunção gonadal feminina e problemas neurológicos sutis.

Perguntas Frequentes

Quais são as principais manifestações clínicas da galactosemia clássica no período neonatal?

As manifestações incluem icterícia prolongada, hepatomegalia, vômitos, letargia, hipoglicemia, dificuldade de alimentação, perda de peso e maior risco de sepse por Escherichia coli. Sem tratamento, pode evoluir para cirrose, catarata e retardo mental.

Por que a sepse por Escherichia coli é uma complicação comum na galactosemia?

A sepse por E. coli é comum na galactosemia devido ao acúmulo de galactose-1-fosfato, que inibe a função de neutrófilos e macrófagos, comprometendo a resposta imune do recém-nascido e tornando-o mais suscetível a infecções bacterianas, especialmente por gram-negativos.

Qual o papel da triagem neonatal e da dieta no manejo da galactosemia?

A triagem neonatal é fundamental para o diagnóstico precoce da galactosemia, permitindo a intervenção antes do surgimento de sequelas graves. O tratamento consiste em uma dieta rigorosamente isenta de galactose, utilizando fórmulas à base de soja ou outras fórmulas especiais, o que pode reverter muitas das manifestações agudas e prevenir danos a longo prazo.

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