Doença do Xarope de Bordo: Diagnóstico e Manejo Neonatal

Santa Casa de Campo Grande (MS) — Prova 2026

Enunciado

Recém-nascido de 3 dias apresenta vômitos em jato, desidratação, sonolência e odor adocicado na urina. Exames: acidose metabólica, cetonúria e aumento de leucina, isoleucina e valina. Qual é o diagnóstico mais provável?

Alternativas

  1. A) Galactosemia.
  2. B) Doença do xarope de bordo (Maple Syrup Urine Disease).
  3. C) Fenilcetonúria.
  4. D) Homocistinúria.

Pérola Clínica

Vômitos + Odor adocicado + ↑ Aminoácidos ramificados = Doença do Xarope de Bordo.

Resumo-Chave

A MSUD é um erro inato do metabolismo causado pela deficiência do complexo desidrogenase de alfa-cetoácidos de cadeia ramificada, levando ao acúmulo de leucina, isoleucina e valina.

Contexto Educacional

A Doença do Xarope de Bordo (MSUD) representa uma emergência metabólica pediátrica. O acúmulo de leucina é particularmente perigoso, pois compete com outros aminoácidos neutros pelo transportador na barreira hematoencefálica, reduzindo a síntese de neurotransmissores e causando edema cerebral citotóxico. O manejo agudo foca na remoção de metabólitos tóxicos (frequentemente via diálise ou hemofiltração) e na promoção do anabolismo com dietas hipercalóricas isentas de aminoácidos ramificados. O prognóstico depende diretamente da precocidade do diagnóstico e do controle rigoroso dos níveis de leucina ao longo da vida. Episódios de descompensação podem ser gatilhados por infecções, jejum prolongado ou estresse cirúrgico. O transplante hepático tem surgido como uma opção terapêutica definitiva em casos graves, pois fornece atividade enzimática suficiente para metabolizar a carga dietética de aminoácidos ramificados.

Perguntas Frequentes

Qual a fisiopatologia da Doença do Xarope de Bordo?

A Doença do Xarope de Bordo (MSUD) é uma desordem autossômica recessiva causada pela deficiência da atividade do complexo enzimático desidrogenase de alfa-cetoácidos de cadeia ramificada (BCKAD). Este complexo é responsável pelo segundo passo na degradação dos aminoácidos essenciais leucina, isoleucina e valina. A falha enzimática leva ao acúmulo desses aminoácidos e de seus respectivos alfa-cetoácidos correspondentes nos fluidos corporais, resultando em toxicidade neurológica grave, especialmente pela leucina.

Quais os principais sintomas clínicos da MSUD no RN?

Os sintomas geralmente surgem nos primeiros dias de vida, após o início da alimentação proteica. O recém-nascido apresenta dificuldades alimentares, vômitos em jato, letargia e irritabilidade que podem progredir para coma. Um sinal patognomônico é o odor de açúcar queimado ou xarope de bordo na urina e no cerúmen. Se não tratada precocemente, a doença evolui com convulsões, opistótono, edema cerebral e morte por falência respiratória.

Como é feito o diagnóstico laboratorial da MSUD?

O diagnóstico é sugerido pela presença de acidose metabólica com hiato aniônico aumentado e cetonúria importante em um recém-nascido previamente hígido. A confirmação é feita pela análise quantitativa de aminoácidos plasmáticos, que revela níveis elevados de leucina, isoleucina e valina, além da presença de alo-isoleucina (marcador diagnóstico). A triagem neonatal (teste do pezinho) ampliada pode detectar a condição antes do início dos sintomas, permitindo intervenção dietética imediata.

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