Anemia de Fanconi: Diagnóstico e Manifestações Clínicas

CERMAM - Comissão Estadual de Residência Médica do Amazonas — Prova 2026

Enunciado

Lactente de 3 meses, residente no interior, é levado à Unidade de Saúde por apresentar manchas café com leite, hiperpigmentação cutânea, atraso de crescimento, ausência de polegares e microcefalia → Hemograma: Pancitopenia. Provável diagnóstico:

Alternativas

  1. A) Anemia de Fanconi.
  2. B) Disceratose congênita.
  3. C) Talassemia maior.
  4. D) Síndrome de Marfan.

Pérola Clínica

Pancitopenia + Malformação de polegar + Manchas café com leite = Anemia de Fanconi.

Resumo-Chave

A Anemia de Fanconi é a causa mais comum de falência medular hereditária, caracterizada por instabilidade genômica, malformações físicas e alto risco de neoplasias.

Contexto Educacional

A Anemia de Fanconi é uma desordem autossômica recessiva (ou ligada ao X) causada por mutações em genes responsáveis pelo reparo de ligações cruzadas no DNA. A falência medular geralmente se manifesta na primeira década de vida, começando com trombocitopenia ou leucopenia antes da anemia franca. O tratamento definitivo para a falência medular é o transplante de medula óssea, mas requer regimes de condicionamento de baixa intensidade devido à hipersensibilidade dos tecidos do paciente a agentes alquilantes e radiação.

Perguntas Frequentes

Quais as principais malformações físicas na Anemia de Fanconi?

Cerca de 60-70% dos pacientes com Anemia de Fanconi apresentam malformações congênitas. As mais clássicas envolvem o rádio e o polegar (hipoplasia ou ausência), mas também são comuns a microcefalia, baixa estatura, manchas café com leite, hiperpigmentação cutânea, anomalias renais (como rim em ferradura) e alterações oculares ou auditivas. A presença dessas características em uma criança com citopenias deve elevar imediatamente a suspeita diagnóstica.

Como é feito o diagnóstico definitivo da Anemia de Fanconi?

O diagnóstico padrão-ouro é o teste de quebra cromossômica induzida por agentes clastogênicos, como o diepoxibutano (DEB) ou mitomicina C (MMC). As células dos pacientes com Anemia de Fanconi possuem um defeito no reparo do DNA, resultando em um aumento significativo de quebras e rearranjos cromossômicos quando expostas a essas substâncias. O sequenciamento genético também pode ser utilizado para identificar mutações nos genes do complexo FANC.

Qual o risco de malignidade em pacientes com Anemia de Fanconi?

Pacientes com Anemia de Fanconi têm um risco extremamente elevado de desenvolver neoplasias ao longo da vida. A complicação hematológica mais comum é a evolução para Síndrome Mielodisplásica (SMD) ou Leucemia Mieloide Aguda (LMA). Além disso, há uma incidência aumentada de tumores sólidos, especialmente carcinomas de células escamosas de cabeça e pescoço, esôfago e trato anogenital, muitas vezes ocorrendo em idades muito mais precoces do que na população geral.

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