Análise ITT e PP em ECR: Entenda a Metodologia

USP/HCFMUSP - Hospital das Clínicas da FMUSP (SP) — Prova 2024

Enunciado

A dependência de álcool é altamente prevalente no mundo, mas apenas 10% a 20% dos dependentes buscam ajuda. Um estudo recente investigou se um programa aberto de terapia cognitivo-comportamental baseado na internet (ITCC), adicionado ao tratamento usual (TU), é mais eficaz do que apenas o TU para pacientes dependentes de álcool na atenção primária. Tratou-se de um ensaio controlado randomizado (ECR) com 264 participantes que foram aleatoriamente designados para receber ITCC + TU ou TU apenas, acompanhados por 12 meses. O desfecho primário foi a média de consumo de álcool por semana em gramas avaliado aos 12 meses. Os dados foram analisados por intenção de tratar (ITT), complementado com análises por protocolo (PP). Os resultados são mostrados na tabela a seguir. O que significa fazer a análise por intenção de tratar e por protocolo num ECR? 

Alternativas

  1. A) ITT: indivíduos randomizados e não randomizados foram incluídos na análise. Já o PP: os indivíduos que não foram randomizados foram excluídos da análise. 
  2. B) ITT: os indivíduos que não foram randomizados foram excluídos da análise. PP: indivíduos randomizados e não randomizados foram incluídos na análise. 
  3. C) ITT: os indivíduos que sem adesão ao protocolo foram excluídos da análise. PP: todos os indivíduos randomizados foram analisados de acordo com o grupo de alocação, independentemente da adesão ao protocolo. 
  4. D) ITT: todos os indivíduos randomizados foram analisados de acordo com o grupo de alocação, independentemente da adesão ao protocolo. Já o PP: os indivíduos sem adesão ao protocolo foram excluídos da análise. 

Pérola Clínica

ITT = todos randomizados, independente da adesão; PP = apenas quem seguiu o protocolo.

Resumo-Chave

A análise por intenção de tratar (ITT) inclui todos os participantes randomizados em seus grupos originais, independentemente de terem aderido ao protocolo, preservando a randomização e evitando viés de seleção. A análise por protocolo (PP) inclui apenas os participantes que seguiram o protocolo de estudo de forma completa, avaliando a eficácia do tratamento em condições ideais.

Contexto Educacional

Ensaios Clínicos Randomizados (ECRs) são o padrão ouro para avaliar a eficácia e segurança de intervenções médicas, devido à sua capacidade de minimizar vieses através da randomização. No entanto, a complexidade da pesquisa clínica e a realidade dos pacientes podem levar a desvios do protocolo, como perdas de seguimento, não adesão ao tratamento ou troca de grupos. Para lidar com essas situações, diferentes abordagens de análise estatística são empregadas, sendo as mais comuns a análise por intenção de tratar (ITT) e a análise por protocolo (PP). A análise por intenção de tratar (ITT) é o método preferencial em ECRs, pois mantém a integridade da randomização. Nela, todos os participantes são analisados no grupo para o qual foram originalmente randomizados, independentemente de terem recebido a intervenção, aderido ao tratamento ou completado o estudo. Isso simula uma situação de 'mundo real' e fornece uma estimativa mais conservadora e menos enviesada da efetividade do tratamento, preservando a validade interna do estudo e minimizando o viés de seleção. É a abordagem mais robusta para responder à pergunta sobre a efetividade de uma intervenção na prática clínica. Por outro lado, a análise por protocolo (PP) inclui apenas os participantes que seguiram o protocolo do estudo de forma completa, ou seja, que receberam a intervenção conforme planejado e não apresentaram desvios significativos. Essa análise é útil para avaliar a eficácia máxima do tratamento em condições ideais, respondendo à pergunta sobre o que aconteceria se todos os pacientes seguissem o tratamento perfeitamente. Embora a análise PP possa ser mais suscetível a vieses (pois exclui pacientes, potencialmente quebrando a randomização), ela complementa a ITT, oferecendo uma perspectiva sobre o potencial terapêutico da intervenção. A apresentação de ambas as análises é uma boa prática em ECRs, permitindo uma interpretação mais completa e balanceada dos resultados.

Perguntas Frequentes

O que significa fazer uma análise por intenção de tratar (ITT) em um ECR?

A análise por intenção de tratar (ITT) significa que todos os indivíduos randomizados são incluídos na análise de acordo com o grupo para o qual foram alocados inicialmente, independentemente de terem recebido a intervenção, aderido ao protocolo ou completado o estudo. Este método preserva os benefícios da randomização, evitando viés de seleção e fornecendo uma estimativa mais conservadora e realista da efetividade do tratamento.

Qual a finalidade da análise por protocolo (PP) em estudos clínicos?

A análise por protocolo (PP) inclui apenas os participantes que aderiram completamente ao protocolo de estudo, ou seja, que receberam a intervenção conforme planejado e não apresentaram grandes desvios. Ela é utilizada para avaliar a eficácia máxima do tratamento em condições ideais, complementando a análise ITT ao fornecer informações sobre o efeito do tratamento em pacientes que realmente o seguiram.

Por que é importante realizar tanto a análise ITT quanto a PP em um ECR?

É importante realizar ambas as análises para ter uma visão completa dos resultados. A ITT fornece uma estimativa mais próxima da efetividade do tratamento na prática clínica, enquanto a PP avalia a eficácia em um cenário ideal. A comparação entre os resultados de ITT e PP pode indicar o impacto da adesão ao tratamento e da perda de seguimento nos desfechos do estudo.

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