Amiotrofia Espinhal Tipo I: Diagnóstico em Lactentes

Santa Casa de Belo Horizonte (MG) — Prova 2023

Enunciado

Lactente de 3 meses, sexo feminino, gestação sem intercorrências, pais sem consanguinidade apresenta as queixas a seguir: choro fraco, dispneia ao mamar, mais molinho e quando comparando com o irmão mais velho percebe-se que o pescoço está sem o 4 sustento. No exame físico chama a atenção a fasciculação de língua, hiporreflexia aquileu, patelar e bicipital, respiração com esforço abdominal e sensório preservado. Diante do caso apresentado, assinale a alternativa 90 que apresenta o PROVÁVEL diagnóstico da criança. 

Alternativas

  1. A) Síndrome de Prader Willi.
  2. B) Amiotrofia espinhal tipo I.
  3. C) Paralisia cerebral.
  4. D) Hipotonia fisiológica do lactente.

Pérola Clínica

Lactente com hipotonia grave, fasciculações de língua e hiporreflexia → forte suspeita de Amiotrofia Espinhal Tipo I (AME I).

Resumo-Chave

A AME tipo I é uma doença neuromuscular grave de início precoce, caracterizada por hipotonia progressiva, fraqueza muscular, arreflexia e fasciculações de língua, com sensório preservado. É uma causa importante da 'síndrome do bebê flácido' e exige diagnóstico precoce.

Contexto Educacional

A Amiotrofia Espinhal Tipo I (AME I), também conhecida como doença de Werdnig-Hoffmann, é a forma mais grave e comum da amiotrofia espinhal, uma doença neuromuscular genética autossômica recessiva. Caracteriza-se pela degeneração dos neurônios motores do corno anterior da medula espinhal, levando à fraqueza muscular progressiva e hipotonia grave em lactentes. O quadro clínico se inicia nos primeiros meses de vida, com hipotonia generalizada ('bebê flácido'), dificuldade de sucção e deglutição, choro fraco, dispneia e ausência de sustentação da cabeça. Sinais patognomônicos incluem fasciculações da língua e arreflexia profunda. É fundamental ressaltar que o sensório e a inteligência são preservados, o que ajuda a diferenciar de outras condições. O diagnóstico é confirmado por teste genético que detecta a deleção ou mutação no gene SMN1. O prognóstico sem tratamento é sombrio, com a maioria dos pacientes falecendo antes dos 2 anos de idade devido a complicações respiratórias. Atualmente, existem terapias modificadoras da doença que revolucionaram o tratamento, tornando o diagnóstico precoce ainda mais vital para a intervenção e melhora do prognóstico.

Perguntas Frequentes

Quais são os sinais clínicos que sugerem Amiotrofia Espinhal Tipo I em um lactente?

Os sinais incluem hipotonia grave ('bebê flácido'), fraqueza muscular progressiva, dificuldade para mamar e respirar, ausência de sustentação da cabeça, arreflexia e, classicamente, fasciculações da língua. O sensório e a inteligência são preservados.

Como a Amiotrofia Espinhal Tipo I difere da Paralisia Cerebral?

A AME I é uma doença do neurônio motor inferior com hipotonia e fraqueza progressiva, enquanto a Paralisia Cerebral é uma lesão não progressiva do sistema nervoso central, que pode causar hipotonia inicial, mas frequentemente evolui com espasticidade e tem outras manifestações neurológicas.

Qual a importância do diagnóstico precoce da AME I?

O diagnóstico precoce da AME I é crucial devido à disponibilidade de terapias modificadoras da doença (como nusinersena, onasemnogene abeparvovec e risdiplam) que podem alterar significativamente o curso natural da doença e melhorar a qualidade de vida e sobrevida dos pacientes.

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