Terapia Gênica para Amaurose de Leber (RPE65)

CBO Teórica 1 - Prova de Bases da Oftalmologia — Prova 2021

Enunciado

Em 2020, foi aprovada pela ANVISA a primeira terapia gênica (voratigeno neparvoveque) para o tratamento da amaurose congênita de Leber causada por variantes patogênicas no gene RPE65. No que consiste essa terapia?

Alternativas

1. A) Modulação do RNAm.
2. B) Inativação da proteína anormal.
3. C) Edição do material genético.
4. D) Adição de material genético na célula-alvo.

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